近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，上海思德克索生物科技有限公司自主研发的STX11101注射液正式获得新药临床试验（IND）默示许可。这是一款用于治疗急性肝衰竭的人源脂肪间充质干细胞来源的细胞外囊泡（外泌体）创新药，有望成为全球首个针对该适应症的“First-in-Class”外泌体创新药。

外泌体药物：

从实验室走向临床的产业突围

外泌体是由细胞分泌的纳米级小型囊泡（直径约30-150nm），携带蛋白质、核酸等多种生物活性分子，能够在细胞间传递信号。因其具备高生物相容性、低毒性和长半衰期等优点，被视为极具潜力的药物递送载体和“无细胞治疗”的新一代工具。与干细胞疗法相比，外泌体疗法具有无免疫排斥风险、可穿越血脑屏障、便于工程化改造等多重优势。

STX11101的获批意义深远。作为国内首个获得CDE正式受理的基因工程修饰干细胞来源外泌体1类创新药，它标志着我国外泌体药物研发从实验室阶段正式跨入临床转化的新纪元。

产业化的关键“关卡”：

外泌体如何稳定走向患者？

然而，长期以来，外泌体药物在走向产业化的过程中，一直面临着杂质管控要求高、缺乏统一工艺标准以及监管路径不清晰等现实难题。其中，外泌体的保存、运输和应用稳定性是核心瓶颈之一。

外泌体是液态生物制剂，对温度敏感，传统液态保存依赖苛刻的-80℃冷链，极大限制了其临床可及性和商业化推广。冻干技术正是破局的关键。

研究已证明，通过真空冷冻干燥技术制备的外泌体冻干粉，能够在4℃下稳定保存12个月以上，复溶后仍能保持外泌体的完整形态、粒径分布和生物学功能。中科院上海药物研究所的研究团队也在《Journal of Controlled Release》上发表成果，证实冻干技术能有效提升外泌体的储存稳定性并保留其治疗效果。

冻干技术在外泌体领域的价值，主要体现在三个层面：

延长保存时间 —— 去除水分后，外泌体生物活性得以最大程度保留

简化运输流程 —— 体积缩小、重量减轻，彻底摆脱深度冷链依赖

保障临床使用 —— 复溶后的外泌体保持完整结构和功能，可直接用于患者

新芝F系列：

为外泌体冻干提供“制药级”工艺保障

外泌体是纳米级的生物活性囊泡，其冻干工艺对设备的要求极为苛刻——温度均一性、升温曲线的精确控制、冻干过程的稳定性，都直接影响最终产品的质量。

新芝生物F系列硅油原位冻干机，正是为这样的高要求场景而生。

F系列冻干机采用硅油循环加热系统，相较于电加热具有显著优势

• 控温精度更高 —— 隔板温度平衡后温差仅±1℃，确保每批样品受热均匀

• 温度均一性更好 —— 保障外泌体制剂的批间一致性，符合药品审评的质量要求

• 支持复杂冻干工艺 —— 升华干燥阶段隔板温度可升可降，适合摸索和优化外泌体冻干保护剂配方

• 冷阱温度低至-80℃ —— 复叠机组设计，满足外泌体等生物制品的低温冻干需求

• 更重要的是，F系列在控制系统层面充分考虑了制药场景的需求

• 符合GMP车间生产的可审计追踪要求，多层权限设置，冻干数据自动保存，操作全程可追溯

• 可储存40组冻干配方，每组可编辑40段升温程序，随时调用，智能运行

• 支持手动/自动双模式操作，既适合工艺摸索阶段，也适配规模化生产

思德克索之所以能成功推动STX11101进入临床，离不开“基因工程修饰干细胞”技术路线的突破，更离不开规模化、标准化的生产工艺——这正是冻干设备发挥核心价值的环节。

技术同频：

冻干让“无细胞治疗”走得更远

思德克索自2023年成立以来，已搭建起国内首个“靶向明确、功能增强、一靶多能”的基因工程修饰干细胞来源外泌体研发平台，管线布局覆盖脑卒中、肺损伤、皮肤修复、妇科疾病等十余个重大疾病领域。

而新芝生物F系列冻干机，正是为这些前沿管线提供“可规模化、符合GMP要求”冻干工艺保障的坚实后盾。

当外泌体创新药加速迈向临床，冻干技术——作为连接“实验室发现”与“患者手中药品”之间的关键桥梁——其价值将愈发凸显。

新芝生物F系列，以制药级的工艺精度，助力每一份外泌体创新药安全、稳定地抵达它该去的地方。